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多舉措鼓勵(lì)兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)

2021-10-09 09:13
來源:人民日?qǐng)?bào)

北京兒童醫(yī)院病房藥房內(nèi),藥師在分割藥片。北京兒童醫(yī)院供圖

江蘇常州,醫(yī)保定點(diǎn)藥店的兒童用藥。王啟明攝

第七次全國人口普查顯示,我國0—14歲人口為25338萬人,占總?cè)丝诒壤_(dá)17.95%,比2010年上升1.35個(gè)百分點(diǎn)。隨著三孩政策的實(shí)施,我國兒童數(shù)量將不斷增加。

兒童處于生長發(fā)育期,免疫系統(tǒng)尚未完善,患病率、就診率、用藥率比成人高。近年來,我國重視兒童用藥供應(yīng)保障工作,采取一系列措施鼓勵(lì)兒童用藥研發(fā)生產(chǎn),緩解兒童藥品短缺問題,保障兒童用藥安全。

開通審評(píng)審批綠色通道

堅(jiān)持以患兒為中心、以臨床需求為導(dǎo)向,做到高標(biāo)準(zhǔn)、嚴(yán)要求、強(qiáng)服務(wù),確保上市后的藥品質(zhì)量有保障

前不久,湖南一家藥企研發(fā)的兒童用恩替卡韋顆粒獲批上市,乙肝患兒有了專用藥物。

“吃藥靠掰,用量靠猜?!边^去,不少乙肝患兒家長經(jīng)常遇到這樣的痛點(diǎn)。乙肝患兒缺乏專用藥,只能按比例服用成人藥片。但不同年齡階段的患兒該服用多少,家長只能估算。恩替卡韋顆粒上市后,家長只需根據(jù)患兒的年齡,給孩子喂相應(yīng)劑量即可,用藥安全性也更有保障。

恩替卡韋顆??焖佾@批上市得益于國家藥監(jiān)局開通的審評(píng)審批綠色通道。2019年8月,新修訂的藥品管理法明確規(guī)定,國家采取有效措施,鼓勵(lì)兒童用藥的研制和創(chuàng)新,支持開發(fā)符合兒童生理特征的兒童用藥新品種、劑型和規(guī)格,對(duì)兒童用藥予以優(yōu)先審評(píng)審批。國家藥監(jiān)局不斷完善兒童用藥優(yōu)先審評(píng)審批政策,開通兒童用藥審評(píng)審批綠色通道,并建立專人專項(xiàng)協(xié)調(diào)督導(dǎo)的任務(wù)管理制度,提高審評(píng)審批效率。

“相比成人,兒童對(duì)藥品安全要求更高。兒童用藥需要專業(yè)審評(píng)、業(yè)務(wù)管理、技術(shù)支持、檢查核查等環(huán)節(jié)密切配合。”國家藥監(jiān)局藥審中心主任孔繁圃介紹,兒童用藥審評(píng)審批綠色通道堅(jiān)持以患兒為中心、以臨床需求為導(dǎo)向,做到高標(biāo)準(zhǔn)、嚴(yán)要求、強(qiáng)服務(wù),確保上市后的藥品質(zhì)量有保障。此外,審評(píng)審批系統(tǒng)將兒童用藥項(xiàng)目設(shè)置特殊標(biāo)識(shí),并安排專人督導(dǎo)進(jìn)度,確保按時(shí)限推進(jìn)。

今年2月,國家藥監(jiān)局組織兒童用藥審評(píng)工作組到國家兒童醫(yī)學(xué)中心首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院調(diào)研,與臨床醫(yī)生、臨床藥師進(jìn)行交流,了解兒童用藥研發(fā)、使用和審評(píng)中的技術(shù)問題。5月,又到山東達(dá)因海洋生物制藥股份有限公司,實(shí)地了解企業(yè)在兒童用藥研發(fā)方面遇到的困難,并進(jìn)行指導(dǎo)??追逼哉f,加大與臨床機(jī)構(gòu)、研發(fā)企業(yè)的溝通交流,建立對(duì)話交流機(jī)制和合作機(jī)制,能為其提供技術(shù)支持和跟蹤指導(dǎo),進(jìn)一步鼓勵(lì)兒童用藥研發(fā)。

“做好審評(píng)審批前服務(wù),也能提升審評(píng)審批效率?!眹宜幈O(jiān)局藥審中心化藥臨床一部部長楊志敏介紹,中心官網(wǎng)開通了兒童用藥專欄,將兒童用藥相關(guān)政策法規(guī)、指導(dǎo)原則等文件集中公開,方便研究機(jī)構(gòu)和企業(yè)提前準(zhǔn)備申請(qǐng)材料,提高通過效率。

審評(píng)審批效率的提升加速了兒童用藥上市。國家藥監(jiān)局公布的數(shù)據(jù)顯示,2020年,共批準(zhǔn)兒童專用藥和增加兒童應(yīng)用的藥品26個(gè),同比增長36.8%,其中國產(chǎn)藥品17個(gè),增幅達(dá)到46.2%。今年,兒童用藥批準(zhǔn)品種數(shù)量繼續(xù)保持增長勢頭。目前已有28個(gè)兒童用藥獲批上市,還有45個(gè)兒童專用藥和21個(gè)增加兒童適應(yīng)癥或用法用量品種正在審評(píng)中,其中22個(gè)品種已經(jīng)納入優(yōu)先審評(píng)審批序列。

加大研發(fā)生產(chǎn)力度

兒科醫(yī)療機(jī)構(gòu)要提出需求,主動(dòng)與科研機(jī)構(gòu)、企業(yè)加強(qiáng)合作,形成“產(chǎn)學(xué)研用”的兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)體系

今年5月,湖北省宜昌市一家制藥企業(yè)研發(fā)的咪達(dá)唑侖口服溶液獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市,填補(bǔ)了國內(nèi)咪達(dá)唑侖口服溶液的空白,為廣大患兒帶來福音。該企業(yè)研發(fā)咪達(dá)唑侖口服溶液用時(shí)兩年,耗資近1500萬元。

咪達(dá)唑侖是一種鎮(zhèn)靜催眠藥,主要用于患者麻醉前鎮(zhèn)靜、局部麻醉輔助、胃鏡等內(nèi)窺鏡手術(shù)前的鎮(zhèn)靜,臨床應(yīng)用廣泛。此前,我國醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用的都是注射用咪達(dá)唑侖。在術(shù)前使用,不少患兒因恐懼打針而拒絕,甚至哭鬧,影響手術(shù)進(jìn)度。咪達(dá)唑侖口服溶液加入了矯味劑,味道不錯(cuò),患兒愿意服用,起到了與注射咪達(dá)唑侖同樣的效果。

“兒童用藥依然面臨品種少、專用劑型和規(guī)格少、供應(yīng)量不足等問題?!北本﹥和t(yī)院藥學(xué)部主任王曉玲說,兒童不是縮小版的成人,由于身體尚未發(fā)育成熟,肝腎對(duì)藥物的代謝能力和藥品不良反應(yīng)的耐受能力很低。長期過度服用或不當(dāng)服用成人藥物會(huì)對(duì)兒童身體造成不可逆影響。此外,成人藥品大多帶苦味,一些患兒不愿意服用,家長需想辦法誘導(dǎo),提高了服藥難度。所以,研發(fā)各類兒童專用藥和劑型很有必要。

在國家的大力支持下,國家醫(yī)學(xué)中心北京兒童醫(yī)院牽頭承擔(dān)了“十三五”重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)課題——“兒童用藥品種及關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)”。聯(lián)合全國59家科研院所、高校及企業(yè)的研發(fā)力量,以臨床需求為導(dǎo)向,以臨床評(píng)價(jià)為依據(jù),強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合研發(fā)兒童藥。目前,獲得生產(chǎn)批件/受理號(hào)27項(xiàng),臨床批件/備案號(hào)/受理號(hào)33項(xiàng)。“這些品種的研發(fā)填補(bǔ)了我國兒童用藥市場的空白,有效緩解了臨床兒童用藥短缺的問題。”王曉玲說。

“兒科醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)該成為兒童用藥研發(fā)的排頭兵?!眹覂和t(yī)學(xué)中心主任、北京兒童醫(yī)院院長倪鑫說,兒科醫(yī)療機(jī)構(gòu)是兒童用藥使用最多的地方,最了解患兒的用藥需求,掌握大量臨床用藥信息。兒科醫(yī)療機(jī)構(gòu)要提出需求,主動(dòng)與科研院所、企業(yè)加強(qiáng)合作,形成“產(chǎn)學(xué)研用”的兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)體系。

達(dá)因藥業(yè)是專門從事兒童用藥研發(fā)與生產(chǎn)的企業(yè),近年來研發(fā)立項(xiàng)多達(dá)數(shù)十種。早在2011年,公司成立了兒童用藥研發(fā)中心,與中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院藥物研究所、山東大學(xué)藥學(xué)院開展深度產(chǎn)學(xué)研合作。達(dá)因藥業(yè)董事長楊杰說:“兒童用藥的研發(fā)要符合臨床需求,根據(jù)兒童的病理、心理特點(diǎn)來設(shè)計(jì)和改進(jìn)產(chǎn)品屬性?!?/p>

“兒童用藥供應(yīng)短缺的一個(gè)重要原因是企業(yè)研發(fā)投入與收益不匹配。”楊杰說,兒童用藥研發(fā)耗時(shí)長,臨床研究風(fēng)險(xiǎn)高,處方工藝相對(duì)復(fù)雜,對(duì)原料輔料選擇及質(zhì)量控制要求高,從而導(dǎo)致生產(chǎn)成本高。如果按照藥物活性成分定價(jià),藥企的成本可能無法覆蓋,因而沒有生產(chǎn)積極性。她建議,有關(guān)部門應(yīng)制定兒童用藥準(zhǔn)入及定價(jià)鼓勵(lì)政策,讓企業(yè)有一定的利潤空間,從而激勵(lì)企業(yè)投入更多人力、財(cái)力進(jìn)行兒童用藥研發(fā)和生產(chǎn)。

確保用藥安全有效

藥企要根據(jù)不同年齡段的孩子來設(shè)計(jì)劑型、包裝和給藥器具,并確定原料、輔料的最佳比例,保證藥物療效

“目前,醫(yī)院能開的藥物主要是成人兒童共用藥?!蓖鯐粤峤榻B,北京兒童醫(yī)院藥品目錄中,兒童專用藥占比僅為5%,成人兒童共用藥占比約59%,經(jīng)驗(yàn)性用藥(說明書中沒有兒童用藥信息,醫(yī)生根據(jù)臨床經(jīng)驗(yàn)用于患兒的藥品)比例約為36%。醫(yī)院在每個(gè)藥房安排一名藥師專門負(fù)責(zé)分藥,免去了家長自行分藥的麻煩,一定程度上提高了患兒用藥安全性。

“藥師提前分好了藥,給孩子喂藥更省心了!”在北京兒童醫(yī)院病房藥房,一名患兒家長剛剛?cè)〉搅艘话?。藥包里的藥片大都?jīng)過了切割,有的是原藥片的1/2,有的只有1/4。

走進(jìn)藥房后臺(tái),記者看到一名藥師正在一手用鑷子夾著藥片,一手用剪子小心地剪。很快,一枚紅色藥片就分成了4份。旁邊桌子的格子里盛著各種顏色的已經(jīng)分割好的藥片。這些藥品將通過分藥機(jī)器,自動(dòng)包裝好,發(fā)放給患兒家屬。

但是,由醫(yī)院進(jìn)行分藥,不一定能均勻分割其中的藥物活性成分,可能會(huì)出現(xiàn)藥效下降、劑量不準(zhǔn)確等問題。此外,藥品在分割的過程中,暴露在空氣中,增加了污染的風(fēng)險(xiǎn)。如何解決這個(gè)問題?

“劑量準(zhǔn)確,患兒服用才方便、安全?!睏罱苷J(rèn)為,要從源頭上解決分藥存在的問題,還得靠多生產(chǎn)兒童專用劑型。藥企要根據(jù)不同年齡段的孩子來設(shè)計(jì)劑型、包裝和給藥器具,保證藥物療效和安全。

巰嘌呤是治療白血病的常用藥,臨床使用都是成人片劑,國內(nèi)每片規(guī)格為50毫克,直徑約1厘米。對(duì)于成年患者來說,直徑1厘米的藥片一仰脖就能吞下,但對(duì)于年幼的患兒來說,藥片過大,很難吞咽。此外,巰嘌呤是根據(jù)每公斤體重來計(jì)算服用劑量。新生兒、早產(chǎn)兒的單次劑量只有藥片的1/25,甚至1/50,考驗(yàn)著家長的“掰藥”水平。

白血病是全國兒童惡性腫瘤排名第一的疾病,也是北京兒童醫(yī)院接診較多的疾病之一。為了解決白血病患兒用藥難題,北京兒童醫(yī)院研發(fā)出巰嘌呤微片技術(shù),將巰嘌呤做成直徑約為3毫米的微片,大小如米粒。倪鑫介紹,巰嘌呤微片技術(shù)能幫助患兒精準(zhǔn)用藥,免去了分藥的麻煩,也讓患兒更容易吞咽,提高了用藥依從性。

王曉玲建議,為了確保兒童用藥分劑量藥品的準(zhǔn)確性、穩(wěn)定性,企業(yè)生產(chǎn)兒童用藥應(yīng)當(dāng)按技術(shù)指導(dǎo)原則做好劑量標(biāo)準(zhǔn)化、規(guī)范化、同質(zhì)化。(申少鐵)

責(zé)任編輯:劉祎楠

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